Het effect van een niet-profylactische versus een profylactische strategie met trombocytentransfusies op de incidentie van bloedingen bij patiënten met hematologische maligniteiten en ernstige trombocytopenie

De effectiviteit van profylactische transfusies met trombocyten in het vermijden van bloedingen bij patiënten met hematologische maligniteiten blijft tot op heden onduidelijk. In dit licht werd een non-inferioriteitsstudie opgezet om na te gaan of een strategie zonder profylaxe met trombocytentransfusies niet-inferieur is aan een strategie met profylactische transfusies bij het voorkomen van bloedingen bij patiënten met hematologische maligniteiten. De resultaten van deze studie, gepresenteerd tijdens de jaarlijke bijeenkomst van de ‘American Society for Hematology’ (ASH) toonden echter geen non-inferioriteit aan voor de niet-profylactische strategie.

In de TOPPS-studie werden 600 patiënten gerandomiseerd tussen een strategie zonder en met profylactische trombocytentransfusies. Het primaire eindpunt van de studie was de proportie patiënten met klinisch significante bloedingen, gedefinieerd als bloedingen met ‘World Health Organization’ (WHO) graad ≥2 tot 30 dagen na randomisatie.

Het gemiddelde aantal dagen met een trombocytengehalte <10.000/μl was significant lager bij patiënten in de groep met profylaxe in vergelijking met patiënten die geen profylaxe kregen (1,8 dagen versus 3,6 dagen; p0,001). Verder stelde men vast dat patiënten in de groep zonder profylaxe significant minder trombocytentransfusies ondergingen dan patiënten in de groep met profylaxe (59% versus 89%; p<0,001). De incidentie van boedingen met WHO-graad 2-4 bedroeg 50% in de groep zonder profylaxe en 43% in de groep waar wel profylaxe werd gegeven. Deze bloedingen waren voornamelijk graad 2. Het aangepaste verschil in proporties bedroeg hiermee 8,4% met 15,2% als bovenste grens van het betrouwbaarheidsinterval, resulterend in een p-waarde van 0,06. Hieruit blijkt dus dat de studie zijn primaire doelstelling van non-inferioriteit voor de niet-profylactische strategie niet heeft gehaald. Verder rapporteerde men dat de gemiddelde tijd tot de eerste graad 2-4-bloeding significant korter was in de niet-profylactische groep (hazardratio (HR) 1,3; 95%-betrouwbaarheidsinterval (BI) 1,04-1,64; p=0,02). Bovendien hadden patiënten in de groep zonder profylaxe meer dagen met een WHO-graad 2-4-bloeding dan patiënten met profylaxe. (1,7 dagen versus 1,2 dagen; p<0,004). In de profylactische groep stelde men meer WHO-graad 3-4-bloedingen vast dan in de niet-profylactische groep, maar dit verschil was niet significant (2% versus 0,3%; p= 0,13). Wat betreft de tijd tot herstel van trombocytopenie, het aantal ernstige bijwerkingen en het aantal dagen dat patiënten in het ziekenhuis doorbrachten, werd geen verschil vastgesteld tussen beide studiegroepen.

Referentie

Stanworth S, Estcourt L, Powter G, et al. The effect of a no-prophylactic versus prophylactic platelet transfusion strategy on bleeding in patients with hematological malignancies and severe thrombocytopenia. Presented at ASH 2012, abstract 1.