preheader NTVH

CRISPR-gemedieerde genmanipulatie met CTX001 resulteert mogelijk in functionele genezing van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie en sikkelcelziekte

In de CLIMB THAL-111- en CLIMB SCD-121-studies is gevonden dat CRISPR-Cas9 genmanipulatie met CTX001 mogelijk resulteert in functionele genezing van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie en sikkelcelziekte. Een verslag van de eerste 10 patiënten met ten minste 2 maanden follow-up laat zien dat alle patiënten met β-thalassemie transfusie-onafhankelijk zijn geworden en dat geen van de patiënten met sikkelcelziekte een vaso-occlusieve crise heeft doorgemaakt sinds CTX001-infusie. Alle patiënten lieten verder een substantiële en blijvende toename in de productie van foetaal hemoglobine zien.

Achtergrond

BCL11A is een belangrijke transcriptiefactor die de productie van foetaal hemoglobine (HbF) in rode bloedcellen (‘red blood cells’, RBC’s) remt, resulterend in de productie van volwassen Hb (‘adult’ Hb, HbA). Bij ziektes met defecten in hemoglobineproductie, zoals β-thalassemie en sikkelcelziekte (‘sickle cell disease’, SCD), kan de upregulatie van HbF mogelijk de anemie verbeteren en de transfusielast voor patiënten met β-thalassemie, of vaso-occlusieve crises (VOC’s) bij SCD-patiënten verminderen. Met ex vivo CRISPR-Cas9 genmanipulatie kan de erythroïde ‘enhancer’-regio van BCL11A in hematopoïetische stam- en progenitorcellen (HSPC’s) worden veranderd, resulterend in de productie van CTX001. Zowel de CLIMB THAL-111- en CLIMB SCD-121-studies zijn fase I/II, multicentrische, open-label, eenarmige ‘first-in-human’ studies met CTX001 voor respectievelijk patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (‘transfusion dependent β-thalassemia’, TDT) en SCD. In de CLIMB THAL-111-studie kunnen 45 TDT-patiënten met een leeftijd tussen de 12 en 35 jaar worden geïncludeerd - waaronder ook patiënten met β00-genotype - die in de afgelopen twee jaar werden behandeld met ≥100 ml/kg/jaar of ≥10 units/jaar van rode bloedcelconcentraten. In de CLIMB SCD-121-studie kunnen 45 patiënten met een leeftijd tussen de 12 en 35 jaar worden geïncludeerd, met ernstige SCD en een geschiedenis van ≥2 VOCs/jaar in de afgelopen twee jaar. Perifere CD34+-hematopoietische stamcellen van patiënten werden verzameld door middel van aferese na mobilisatie met filgrastim en plerixafor (bij TDT-patiënten) of alleen plerixafor (bij SCD-patiënten). De erythroïde ‘enhancer’-regio van BCL11A werd in deze CD34+-cellen gemanipuleerd door CRISPR-Cas9-genmaupilatie. Voorafgaand aan de CTX001-infusie op dag 1, ondergingen patiënten myeloablatieve conditionering met busulfan gedurende 4 dagen. Vervolgens werden de patiënten gevolgd voor ‘engraftment’, hematopoïetisch herstel, bijwerkingen, hemoglobineproductie, hemolyse, HbF en F-celexpressie, RBC-transfusie-afhankelijkheid (bij TDT-patiënten) en VOC’s (bij SCD-patiënten).

Resultaten

Tijdens ASH 2020 werden data gepresenteerd van de eerste 10 patiënten geïnfundeerd met CTX001 (TDT, n=7; SCD, n=3) die ten minste een follow-up van 3 maanden hadden. Bij TDT-patiënten was de mediane neutrofiel-‘engraftment’ op dag 32 en de mediane bloedplaatjes-‘engraftment’ op dag 37. De mediane duur van de follow-up bij deze patiënten was 8,9 maanden. Bij SCD-patiënten was de mediane neutrofiel-‘engraftment’ op dag 22 en de mediane bloedplaatjes-‘engraftment’ op dag 30. Alle patiënten lieten een vroege toename van totaal Hb en HbF zien en deze toenames werden in de loop van de tijd behouden. Bij zeven TDT-patiënten met drie maanden follow-up, was de mediane totale Hb 11,5 g/dl met een mediane HbF van 8,4 g/dl. Van belang om te melden is dat beide patiënten met ernstige β0+ (IVS-I-110) normale hemoglobinewaardes hadden ten tijde van het laatste follow-upbezoek. Zes maanden na CTX001-infusie, bracht 99,8% van de rode bloedcellen HbF tot expressie. Dit resulteerde in transfusie-onafhankelijkheid binnen de eerste 2 maanden voor alle TDT-patiënten.

Ook bij de drie patiënten met SCD werden klinisch zinvolle verbeteringen in HbF en totaal Hb vroeg bereikt en gedurende de tijd behouden. Tijdens de laatste follow-up, was het percentage HbF bij deze patiënten tussen de 31% en 48%. Door middel van flowcytometrie werden de circulerende RBCs die HbF tot expressie brachten onderzocht. Vijf maanden na infusie, bracht 99% van de RBCs HbF tot expressie. Voor alle drie de SCD-patiënten betekende de verhoging van HbF een klinisch voordeel; geen van de patiënten had nog een VOC na CTX001-infusie. De verandering in BCL11A in de CD34+-cellen in het beenmerg werd zes en twaalf maanden na infusie onderzocht. Bij de 2 patiënten met een follow-up van ten minste 12 maanden (1 TDT-patiënt en 1 SCD-patiënt) werd er geen verschil gevonden in het percentage CD34+-beenmergcellen die allelisch waren veranderd, hetgeen aantoont dat de ‘engraftment’ persistent en stabiel is.

Bij alle patiënten waren de bijwerkingen over het algemeen consistent met myeloablatie en autologe stamceltransplantatie. De meeste van de bijwerkingen werden binnen de eerste 60 dagen na CTX100-infusie gemeld. Een TDT-patiënt had 4 ernstige bijwerkingen, (mogelijk) gerelateerd aan CTX100: hoofdpijn, hemofagocytische lymfohistiocytose (HLH), acuut ademnoodsyndroom en idiopathisch pneumoniesyndroom. Alle vier deze ernstige bijwerkingen vonden plaats in de context van HLH en zijn opgelost. Door de andere zes TDT-patiënten werden geen ernstige bijwerkingen gerapporteerd gerelateerd aan CTX001. Na CTX001-infusie ervoer een SCD-patiënt ernstige bijwerkingen: sepsis (gerelateerd aan busulfan), cholelithiasis en buikpijn (beide niet gerelateerd aan een studiemiddel); al deze bijwerkingen zijn opgelost. Er werden geen ernstige bijwerkingen gerelateerd aan CTX001 gemeld.

Conclusies

De eerste tien patiënten behandeld met CTX001 zij nu gevolgd voor 3,8 tot 21,5 maanden. Alle tien zijn gestopt met transfusies (TDT-patiënten) en zijn vrij van VOCs (SCD-patiënten). Het bijwerkingenprofiel van CTX001 is over het algemeen consistent met de bijwerkingen gezien bij myeloablatieve conditionering en autologe beenmergtransplantatie. Klinisch betekenisvolle verbeteringen in HbF en totale hemoglobinewaardes werden snel gevonden en deze bleven behouden bij alle tien patiënten. Met deze resultaten is klinisch ‘proof-of-concept’ aangetoond voor zowel TDT-patiënten als SCD-patiënten en is duidelijk dat CTX001 mogelijke een functionele genezing kan betekenen voor TDT- en SCD-patiënten.

Referentie

Frangoul H, Bobruff Y, Cappellini MD, et al. Safety and efficacy of CTX001 in patients with transfusion-dependent β-thalassemia and sickle cell disease: early results from the Climb THAL-111 and Climb SCD-121 studies of autologous CRISPR-CAS9–modified CD34+ hematopoietic stem and progenitor cells. Gepresenteerd tijdens ASH 2020; abstract 4.

Spreker Haydar Frangoul

Haydar Frangoul

Dr. Haydar Frangoul, Tristar Children's Hospital, Nashville, Tennessee, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Peter Hillmen

Peter Hillmen

Peter Hillmen, MBChB, PhD, St. James’s University Hospital, Leeds, Verenigd Koninkrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Peter Hillmen

Peter Hillmen

Peter Hillmen, MBChB, PhD, St. James’s University Hospital, Leeds, Verenigd Koninkrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker David Kuter

David Kuter

David Kuter, MD, PhD, Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School, Boston, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker David Kuter

David Kuter

David Kuter, MD, PhD, Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School, Boston, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Régis Peffault de Latour

Régis Peffault de Latour

Régis Peffault de Latour, MD, PhD, Hôpitaux de Paris, Université de Paris, Parijs, Frankrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Régis Peffault de Latour

Régis Peffault de Latour

Régis Peffault de Latour, MD, PhD, Hôpitaux de Paris, Université de Paris, Parijs, Frankrijk

 

Zie: Presentatie

Spreker Steven Le Gouill

Steven Le Gouill

Steven Le Gouill, MD, PhD, CHU Nantes, Nantes, Frankrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Steven Le Gouill

Steven Le Gouill

Steven Le Gouill, MD, PhD, CHU Nantes, Nantes, Frankrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Alexander Röth

Alexander Röth

Alexander Röth, MD, PhD, University Hospital Essen, University of Duisburg-Essen, Essen, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Alexander Röth

Alexander Röth

Alexander Röth, MD, PhD, University Hospital Essen, University of Duisburg-Essen, Essen, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Wolfgang Miesbach

Wolfgang Miesbach

Wolfgang Miesbach, MD, PhD, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Wolfgang Miesbach

Wolfgang Miesbach

Wolfgang Miesbach, MD, PhD, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Ron Ram

Ron Ram

Ron Ram, MD, Tel Aviv Sourasky Medical Center, Tel Aviv, Israël

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Ron Ram

Ron Ram

Ron Ram, MD, Tel Aviv Sourasky Medical Center, Tel Aviv, Israël

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Thierry Facon

Thierry Facon

Thierry Facon, MD, PhD, University of Lille, CHU Lille, Service des Maladies du Sang, Lille, France

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Thierry Facon

Thierry Facon

Thierry Facon, MD, PhD, University of Lille, CHU Lille, Service des Maladies du Sang, Lille, France

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Saad Usmani

Saad Usmani

Saad Usmani, MD, Levine Cancer Institute-Atrium Health, Charlotte, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Saad Usmani

Saad Usmani

Saad Usmani, MD, Levine Cancer Institute-Atrium Health, Charlotte, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Mark Levis

Mark Levis

Mark Levis, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center, Johns Hopkins University, Baltimore, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Mark Levis

Mark Levis

Mark Levis, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center, Johns Hopkins University, Baltimore, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Jeff Szer

Jeff Szer

Jeff Szer, BMedSc MB BS FRACP, Peter MacCallum Cancer Centre, The Royal Melbourne Hospital, Melbourne, Australië

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Jeff Szer

Jeff Szer

Jeff Szer, BMedSc MB BS FRACP, Peter MacCallum Cancer Centre, The Royal Melbourne Hospital, Melbourne, Australië

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Philippe Moreau

Philippe Moreau

Philippe Moreau, MD, University Hospital Hôtel-Dieu, Nantes, Frankrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Philippe Moreau

Philippe Moreau

Philippe Moreau, MD, University Hospital Hôtel-Dieu, Nantes, Frankrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Wolfgang Miesbach

Wolfgang Miesbach

Wolfgang Miesbach, MD, PhD, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Wolfgang Miesbach

Wolfgang Miesbach

Wolfgang Miesbach, MD, PhD, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Thierry Facon

Thierry Facon

Thierry Facon, MD, PhD, University of Lille, CHU Lille, Service des Maladies du Sang, Lille, France

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Thierry Facon

Thierry Facon

Thierry Facon, MD, PhD, University of Lille, CHU Lille, Service des Maladies du Sang, Lille, France

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Ron Ram

Ron Ram

Ron Ram, MD, Tel Aviv Sourasky Medical Center, Tel Aviv, Israël

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Ron Ram

Ron Ram

Ron Ram, MD, Tel Aviv Sourasky Medical Center, Tel Aviv, Israël

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Steven Le Gouill

Steven Le Gouill

Steven Le Gouill, MD, PhD, CHU Nantes, Nantes, Frankrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Steven Le Gouill

Steven Le Gouill

Steven Le Gouill, MD, PhD, CHU Nantes, Nantes, Frankrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Elizabeth Budde

Elizabeth Budde

Elizabeth Budde, MD, City of Hope, Duarte, Californië, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Elizabeth Budde

Elizabeth Budde

Elizabeth Budde, MD, City of Hope, Duarte, Californië, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Frederick Locke

Frederick Locke

Frederick Locke, MD, Moffitt Cancer Center, Tampa, FL, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Frederick Locke

Frederick Locke

Frederick Locke, MD, Moffitt Cancer Center, Tampa, FL, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Aaron Gerds

Aaron Gerds

Aaron Gerds, MD, MS, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Cleveland, Ohio, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Aaron Gerds

Aaron Gerds

Aaron Gerds, MD, MS, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Cleveland, Ohio, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Guy Young

Guy Young

Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Guy Young

Guy Young

Guy Young, MD, Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Alexis A. Thompson

Alexis A. Thompson

Alexis A. Thompson, MD, MPH, Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago, IL, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Alexis A. Thompson

Alexis A. Thompson

Alexis A. Thompson, MD, MPH, Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago, IL, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Hervé Tilly

Hervé Tilly

Hervé Tilly, MD, Centre Henri Becquerel and University of Rouen, Frankrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Hervé Tilly

Hervé Tilly

Hervé Tilly, MD, Centre Henri Becquerel and University of Rouen, Frankrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Francois-Xavier Mahon

Francois-Xavier Mahon

Prof. dr. Francois-Xavier Mahon, Institut Bergonié, Bordeaux, Frankrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Francois-Xavier Mahon

Francois-Xavier Mahon

Prof. dr. Francois-Xavier Mahon, Institut Bergonié, Bordeaux, Frankrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Srdan Verstovsek

Srdan Verstovsek

Prof dr. Srdan Verstovsek, MD Anderson Cancer Center, Houston TX, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Srdan Verstovsek

Srdan Verstovsek

Prof dr. Srdan Verstovsek, MD Anderson Cancer Center, Houston TX, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Raymond Comenzo

Raymond Comenzo

Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center, Boston, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Raymond Comenzo

Raymond Comenzo

Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center, Boston, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Michael Bishop

Michael Bishop

Michael Bishop, MD, University of Chicago, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Michael Bishop

Michael Bishop

Michael Bishop, MD, University of Chicago, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Michael Mauro

Michael Mauro

Michael Mauro, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Michael Mauro

Michael Mauro

Michael Mauro, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Betty K. Hamilton

Betty K. Hamilton

Betty K. Hamilton, MD, Cleveland Clinic, Cleveland OH, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Betty K. Hamilton

Betty K. Hamilton

Betty K. Hamilton, MD, Cleveland Clinic, Cleveland OH, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Michael Mauro

Michael Mauro

Michael Mauro, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Michael Mauro

Michael Mauro

Michael Mauro, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Aaron Gerds

Aaron Gerds

Aaron Gerds, MD, MS, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Cleveland, Ohio, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Aaron Gerds

Aaron Gerds

Aaron Gerds, MD, MS, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Cleveland, Ohio, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Francois-Xavier Mahon

Francois-Xavier Mahon

Prof. dr. Francois-Xavier Mahon, Institut Bergonié, Bordeaux, Frankrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Francois-Xavier Mahon

Francois-Xavier Mahon

Prof. dr. Francois-Xavier Mahon, Institut Bergonié, Bordeaux, Frankrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Frederick Locke

Frederick Locke

Frederick Locke, MD, Moffitt Cancer Center, Tampa, FL, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Frederick Locke

Frederick Locke

Frederick Locke, MD, Moffitt Cancer Center, Tampa, FL, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Dominik Dytfeld

Dominik Dytfeld

Dominik Dytfeld, MD, PhD, Poznan University of Medical Sciences, Poznan, Polen

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Dominik Dytfeld

Dominik Dytfeld

Dominik Dytfeld, MD, PhD, Poznan University of Medical Sciences, Poznan, Polen

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Michael Dickinson

Michael Dickinson

Michael Dickinson, MD, PhD, Peter MacCallum Cancer Centre, Royal Melbourne Hospital en The University of Melbourne, Melbourne, Australië

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Michael Dickinson

Michael Dickinson

Michael Dickinson, MD, PhD, Peter MacCallum Cancer Centre, Royal Melbourne Hospital en The University of Melbourne, Melbourne, Australië

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Hege G. Garelius

Hege G. Garelius

Hege G. Garelius, MD, Sahlgrenska University Hospital, Göteborg, Zweden

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Hege G. Garelius

Hege G. Garelius

Hege G. Garelius, MD, Sahlgrenska University Hospital, Göteborg, Zweden

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Susana Rives

Susana Rives

Susana Rives, MD, PhD, Sant Joan de Déu Hospital, Barcelona, Spanje

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Susana Rives

Susana Rives

Susana Rives, MD, PhD, Sant Joan de Déu Hospital, Barcelona, Spanje

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Alexander Röth

Alexander Röth

Alexander Röth, MD, West German Cancer Center, University Hospital Essen, University of Duisburg-Essen, Essen, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Alexander Röth

Alexander Röth

Alexander Röth, MD, West German Cancer Center, University Hospital Essen, University of Duisburg-Essen, Essen, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Delphine Rea

Delphine Rea

Delphine Rea, MD, PhD, Hôpital Saint-Louis, Parijs, Frankrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Delphine Rea

Delphine Rea

Delphine Rea, MD, PhD, Hôpital Saint-Louis, Parijs, Frankrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Anna Sureda

Anna Sureda

Anna Sureda, MD, PhD, Universitat de Barcelona, Spanje

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Anna Sureda

Anna Sureda

Anna Sureda, MD, PhD, Universitat de Barcelona, Spanje

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Peter Hillmen

Peter Hillmen

Peter Hillmen, MD, PhD, St James’s University Hospital, Leeds, Verenigd Koninkrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Peter Hillmen

Peter Hillmen

Peter Hillmen, MD, PhD, St James’s University Hospital, Leeds, Verenigd Koninkrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Michael Wang

Michael Wang

Michael Wang, MD, University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Michael Wang

Michael Wang

Michael Wang, MD, University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Nichola Cooper

Nichola Cooper

Nichola Cooper, Centre for Haematology, Department of Immunology and Inflammation, Imperial College London, Hammersmith Hospital, London, Verenigd Koninkrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Nichola Cooper

Nichola Cooper

Nichola Cooper, Centre for Haematology, Department of Immunology and Inflammation, Imperial College London, Hammersmith Hospital, London, Verenigd Koninkrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Nilanjan Ghosh

Nilanjan Ghosh

Nilanjan Ghosh, MD, PhD, Levine Cancer Institute, Atrium Health, Charlotte, NC, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Nilanjan Ghosh

Nilanjan Ghosh

Nilanjan Ghosh, MD, PhD, Levine Cancer Institute, Atrium Health, Charlotte, NC, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Daan Breederveld

Daan Breederveld

Daan Breederveld, hemofiliepatiënt

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Daan Breederveld

Daan Breederveld

Daan Breederveld, hemofiliepatiënt

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Uwe Platzbecker

Uwe Platzbecker

Uwe Platzbecker, MD, University of Leipzig Medical Center, Leipzig, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Uwe Platzbecker

Uwe Platzbecker

Uwe Platzbecker, MD, University of Leipzig Medical Center, Leipzig, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Ryan Jacobs

Ryan Jacobs

Dr. Ryan Jacobs MD, Atrium Health Levine Cancer Institute, Charlotte, NC, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Ryan Jacobs

Ryan Jacobs

Dr. Ryan Jacobs MD, Atrium Health Levine Cancer Institute, Charlotte, NC, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Peter Borchmann

Peter Borchmann

Prof. dr. Peter Borchmann, University of Cologne, Keulen, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Peter Borchmann

Peter Borchmann

Prof. dr. Peter Borchmann, University of Cologne, Keulen, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Alexander Röth

Alexander Röth

Prof. dr. Alexander Röth, MD, University Hospital Essen, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Alexander Röth

Alexander Röth

Prof. dr. Alexander Röth, MD, University Hospital Essen, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Jennifer R. Brown

Jennifer R. Brown

Jennifer R. Brown, Dana-Farber Cancer Institute, Boston, VS

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Jennifer R. Brown

Jennifer R. Brown

Jennifer R. Brown, Dana-Farber Cancer Institute, Boston, VS

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Salomon Manier

Salomon Manier

Dr. Salomon Manier, Lille University Hospital, Lille, Frankrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Salomon Manier

Salomon Manier

Dr. Salomon Manier, Lille University Hospital, Lille, Frankrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Martin Dreyling

Martin Dreyling

Prof. dr. Martin Dreyling, LMU Klinikum, München, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Martin Dreyling

Martin Dreyling

Prof. dr. Martin Dreyling, LMU Klinikum, München, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Steven W. Pipe

Steven W. Pipe

Prof. dr. Steven W. Pipe, University of Michigan, Ann Arbor, MI, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Steven W. Pipe

Steven W. Pipe

Prof. dr. Steven W. Pipe, University of Michigan, Ann Arbor, MI, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Claire Harrison

Claire Harrison

Claire Harrison, Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust, Londen, Verenigd Koninkrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Claire Harrison

Claire Harrison

Claire Harrison, Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust, Londen, Verenigd Koninkrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Stephen Opat

Stephen Opat

Prof. dr. Stephen Opat, Monash Health and Monash University, Clayton, Victoria, Australië

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Stephen Opat

Stephen Opat

Prof. dr. Stephen Opat, Monash Health and Monash University, Clayton, Victoria, Australië

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Regis Peffault De Latour

Regis Peffault De Latour

Prof. dr. Regis Peffault De Latour, French Référence Center for Aplastic Anemia and Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, Parijs, Frankrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Regis Peffault De Latour

Regis Peffault De Latour

Prof. dr. Regis Peffault De Latour, French Référence Center for Aplastic Anemia and Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, Parijs, Frankrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Matthew Lunning

Matthew Lunning

Dr. Matthew Lunning, University of Nebraska Medical Center, Omaha, NE, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Matthew Lunning

Matthew Lunning

Dr. Matthew Lunning, University of Nebraska Medical Center, Omaha, NE, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Timothy P. Hughes

Timothy P. Hughes

Prof. dr. Timothy P. Hughes, MD, South Australian Health and Medical Research Institute SAHMRI, Adelaide, SA, Australië

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Timothy P. Hughes

Timothy P. Hughes

Prof. dr. Timothy P. Hughes, MD, South Australian Health and Medical Research Institute SAHMRI, Adelaide, SA, Australië

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Mark Litzow

Mark Litzow

Dr. Mark Litzow, Mayo Clinic, Rochester, MA, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Mark Litzow

Mark Litzow

Dr. Mark Litzow, Mayo Clinic, Rochester, MA, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Mina Abdelmalek

Mina Abdelmalek

Dr. Mina Abdelmalek, Department of Medicine, State University of New York at Buffalo, NY, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Mina Abdelmalek

Mina Abdelmalek

Dr. Mina Abdelmalek, Department of Medicine, State University of New York at Buffalo, NY, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Catherine Broome

Catherine Broome

Dr. Catherine Broome, Georgetown University, Washington DC, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Catherine Broome

Catherine Broome

Dr. Catherine Broome, Georgetown University, Washington DC, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Jennifer R. Brown

Jennifer R. Brown

Jennifer R. Brown, Dana-Farber Cancer Institute, Boston, VS

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Jennifer R. Brown

Jennifer R. Brown

Jennifer R. Brown, Dana-Farber Cancer Institute, Boston, VS

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Saskia Middeldorp

Saskia Middeldorp

Prof. dr. Saskia Middeldorp, MD, Radboud UMC, Nijmegen, Nederland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Saskia Middeldorp

Saskia Middeldorp

Prof. dr. Saskia Middeldorp, MD, Radboud UMC, Nijmegen, Nederland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Johannes Schetelig

Johannes Schetelig

Prof. dr. Johannes Schetelig, University Hospital TU Dresden, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Johannes Schetelig

Johannes Schetelig

Prof. dr. Johannes Schetelig, University Hospital TU Dresden, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Amy A Kirkwood

Amy A Kirkwood

Amy A Kirkwood, MSc, University College London, Verenigd Koninkrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Amy A Kirkwood

Amy A Kirkwood

Amy A Kirkwood, MSc, University College London, Verenigd Koninkrijk

 

Zie: Presentatie

 

Spreker John C. Byrd

John C. Byrd

Dr. John C. Byrd, MD, The Ohio State University Comprehensive Cancer Center, Columbus, OH, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker John C. Byrd

John C. Byrd

Dr. John C. Byrd, MD, The Ohio State University Comprehensive Cancer Center, Columbus, OH, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Othman Al-Sawaf

Othmar Al-Sawaf

Othman Al-Sawaf MD, Department of Internal Medicine, University Hospital Of Cologne, Cologne, Germany, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Othman Al-Sawaf

Othmar Al-Sawaf

Othman Al-Sawaf MD, Department of Internal Medicine, University Hospital Of Cologne, Cologne, Germany, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Anna Sureda

Anna Sureda

Anna Sureda, PhD, Institut Català D’oncologia, Hospital Duran I Reynals, Universitat de Barcelona, Spanje

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Anna Sureda

Anna Sureda

Anna Sureda, PhD, Institut Català D’oncologia, Hospital Duran I Reynals, Universitat de Barcelona, Spanje

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Alexander Röth

Alexander Röth

Alexander Röth, MD, PhD, University Hospital Essen, West German Cancer Center, University of Duisburg-Essen, Essen, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Alexander Röth

Alexander Röth

Alexander Röth, MD, PhD, University Hospital Essen, West German Cancer Center, University of Duisburg-Essen, Essen, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Uwe Platzbecker

Uwe Platzbecker

Uwe Platzbecker, MD PhD, Leipzig University Hospital, Leipzig, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Uwe Platzbecker

Uwe Platzbecker

Uwe Platzbecker, MD PhD, Leipzig University Hospital, Leipzig, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Krina Patel

Krina Patel

Krina Patel, MD, MD Anderson Cancer Center, University Of Texas, Houston, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Krina Patel

Krina Patel

Krina Patel, MD, MD Anderson Cancer Center, University Of Texas, Houston, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Arnon Kater

Arnon Kater

Prof. Arnon Kater PhD MD, Amsterdam Medisch Centrum, Amsterdam, Nederland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Arnon Kater

Arnon Kater

Prof. Arnon Kater PhD MD, Amsterdam Medisch Centrum, Amsterdam, Nederland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Peter Bader

Peter Bader

Peter Bader, MD, PhD, Goethe University, Frankfurt, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Peter Bader

Peter Bader

Peter Bader, MD, PhD, Goethe University, Frankfurt, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Mathis Mottelson

Mathis Mottelson

Mathis Mottelson, MD, Danish Red Blood Cell Centre, Copenhagen University Hospital, Denemarken

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Mathis Mottelson

Mathis Mottelson

Mathis Mottelson, MD, Danish Red Blood Cell Centre, Copenhagen University Hospital, Denemarken

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Mark Levis

Mark Levis

Mark Levis, MD, PhD, Johns Hopkins University, Baltimore, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Mark Levis

Mark Levis

Mark Levis, MD, PhD, Johns Hopkins University, Baltimore, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Myrthe van Dijk

Myrthe van Dijk

Myrthe van Dijk, MD, University Medical Center Utrecht, Nederland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Myrthe van Dijk

Myrthe van Dijk

Myrthe van Dijk, MD, University Medical Center Utrecht, Nederland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Marco Ladetto

Marco Ladetto

Marco Ladetto, MD,University Of Eastern Piedmont, Vercelli, Italië

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Marco Ladetto

Marco Ladetto

Marco Ladetto, MD,University Of Eastern Piedmont, Vercelli, Italië

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Meletios Dimopoulos

Meletios Dimopoulos

Meletios Dimopoulos, MD, National and Kapodistrian University of Athens School of Medicine, Athens, Griekenland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Meletios Dimopoulos

Meletios Dimopoulos

Meletios Dimopoulos, MD, National and Kapodistrian University of Athens School of Medicine, Athens, Griekenland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Maria-Victoria Mateos

Maria-Victoria Mateos

Maria-Victoria Mateos, PhD MD, Hospital Universitario de Salamanca, Spanje

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Maria-Victoria Mateos

Maria-Victoria Mateos

Maria-Victoria Mateos, PhD MD, Hospital Universitario de Salamanca, Spanje

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Elias Jabbour

Elias Jabbour

Elias Jabbour, Prof, PhD, MD, University of Texas Md Anderson Cancer Center, Houston, Tx, Verenigde Staten

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Elias Jabbour

Elias Jabbour

Elias Jabbour, Prof, PhD, MD, University of Texas Md Anderson Cancer Center, Houston, Tx, Verenigde Staten

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Andreas Hochhaus

Andreas Hochhaus

Andreas Hochhaus, MD, PhD, Universitätsklinikum Jena, Jena, Duitsland

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Andreas Hochhaus

Andreas Hochhaus

Andreas Hochhaus, MD, PhD, Universitätsklinikum Jena, Jena, Duitsland

 

Zie: Presentatie

 

Spreker Francois Lemonnier

Francois Lemonnier

Francois Lemonnier, Prof, PhD, MD, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Créteil, Frankrijk

 

Zie: Keyslides

 

Spreker Francois Lemonnier

Francois Lemonnier

Francois Lemonnier, Prof, PhD, MD, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Créteil, Frankrijk

 

Zie: Presentatie

 

Naar boven