preheader NTVH

header

Eltrombopag verbetert de levenskwaliteit van patiënten met chronische immuun trombocytopenie ten opzichte van de uitgangswaarde

Resultaten van de EXTEND-studie tonen aan dat een behandeling met eltrombopag zorgt voor een significante verbetering in de gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit (‘Health Related Quality of Life’, HRQoL) ten opzichte van de uitgangswaarde van patiënten met chronische immuun trombocytopenie (ITP). Onderzoekers stelden verbeteringen vast tijdens de verschillende stadia van de EXTEND-studie, maar het voordeel van eltrombopag was vooral merkbaar tijdens de onderhoudsfase (‘maintenance’). De verbeteringen waren vooral merkbaar wat betreft vermoeidheid en fysiek functioneren en waren beperkt op het vlak van emotioneel functioneren, mentale gezondheid en lichaamspijn.

Eltrombopag is een orale nonpeptide trombopoiëtine receptoragonist die goedgekeurd werd voor de behandeling van chronische ITP. Het verhoogt de bloedplaatjesproductie door stimulering van de megakaryocytendifferentiatie en proliferatie. De EXTEND-studie is een open-label extensiestudie die de langetermijn effecten van eltrombopag evalueert bij patiënten die eerder deelnamen aan een studie met 6 maanden eltrombopag. Tijdens het 17de jaarlijkse congres van de European Hematology Association werden de langetermijn resultaten voor HRQoL van ITP-patiënten die in februari 2011 nog de studie zaten (waaronder patiënten langer dan vier jaar behandeld), gepresenteerd.

De EXTEND studie bestaat uit vier stadia:

  1. Eltrombopag initiatie met 50 mg per dag met dosisaanpassing tot een bloedplaatjesniveau van groter of gelijk aan 100.000 per microliter werd bereikt;
  2. Minimaliseren van gelijktijdig gebruikte andere ITP-medicatie, met behoud van het bloedplaatsjesniveau op een plaatjesniveau tussen 50.000 en 150.000 per microliter;
  3. Aanpassing van de dosering naar een dosering tussen 25 mg en 75 mg eenmaaldaags, of minder frequent, tot een dosering minimaal benodigd voor behoud van het bloedplaatjesniveau op een plaatjesniveau tussen 50.000 en 150.000 per microliter met minimale gelijktijdige ITP-co-medicatie;
  4. Beoordeling van de langetermijnveiligheid en effectiviteit van eltrombopag, met behoud van een minimale dosering co-medicatie.

Patiënten rapporteerden hun HRQoL bij aanvang van de studie en op het moment van overgang van stadium I, naar stadium II, III of IV en opnieuw bij het staken of voltooien van de studie. Hiervoor werden de SF-36v2, de Motivation and Energy Inventory Short-Form (MEI-SF), FACIT-Fatigue subscore en 6 items van de FACT-trombocytopenie score (FACT-TH6) gebruikt. Deze laatste schaal vormt een indicatie voor de zorgen met betrekking tot bloedingen en de beperkingen in dagelijks fysiek en sociaal functioneren van patiënten. De SF-36v2 en FACIT-Fatigue scores bij aanvang van de studie waren consistent met eerdere studies met eltrombopag en tonen een verstoorde HRQoL aan voor patiënten met chronische ITP.

Van het totaal van 301 patiënten geincludeerd in de studie tussen juni 2006 en februari 2011, zijn 95 (32%) nog in de studie, voltooiden 63 (21%) de studie en trokken 143 patiënten (48%) zich terug uit de studie.

Tijdens de EXTEND studie stelde men significante verbeteringen vast in de HRQoL al bleef de kwaliteit van leven wel lager dan die van de algemene populatie. Patiënten in de studie rapporteerden significante verbeteringen tijdens ieder stadium van de EXTEND studie ten opzichte van de uitgangssituatie voor wat betreft de FACIT-Fatigue en FACT-Th6 scores en tijdens stadium 2 tot 4 voor de MEI-SF scores. Dit reflecteert een vermindering in vermoeidheid, verminderde bezorgdheid omtrent bloedingen en kneuzingen en een verbeterde motivatie en energie (zie Tabel). Statistisch significante verbeteringen in de fysieke component van de SF-36v2 score (PCS) en ten opzichte van de uitgangswaarden werden gerapporteerd tijdens dosisoptitratie (stadium 1), dosisoptimalisatie (stadium 3) en tijdens de onderhoudsfase (stadium 4). Voor de mentale component van de SF-36v2 score (MCS) werden dergelijke verbeteringen niet gerapporteerd. Verder observeerde men significante verbeteringen in de verschillende andere subdomeinen van de SF-36v2 schaal. Dit was vooral het geval in de onderhoudsfase van de EXTEND studie. Verbeteringen in lichaamspijn en mentale gezondheid bleven echter beperkt tot de onderhoudsfase.

Uit deze resultaten blijkt dat langdurig behandelen met eltrombopag geassocieerd is met een verbeterde HRQoL ten opzichte van de uitgangswaarde bij patiënten met chronische ITP. De meeste significante verbeteringen van de scores op de subdomeinen van de SF-36v2 in deze studie zijn klinisch relevant. Dit was met name het geval tijdens de onderhoudsfase van de EXTEND studie. De verbeteringen waren vooral merkbaar voor wat betreft vermoeidheid en fysiek functioneren, maar waren minder uitgesproken voor het emotioneel functioneren en de mentale gezondheid (voor een volledig overzicht zie Tabel 1). Deze resultaten bevestigen de eerder gerapporteerde interimresultaten van deze studie.

Veranderingen in HRQoL in de EXTEND studie ten opzichte van de uitgangswaarde.

tabel mansoor

 (klik op plaatje voor uitvergroting)

Referentie

Grotzinger KM, et al. Improvement in health-related quality of life (HRQoL) with long-term eltrombopag treatment in adults with chronic immune thrombocytopenia (ITP): results of EXTEND from June 2006 to February 2011. Presented at EHA 2012, abstract #495.

Spreker Mansoor Saleh / K. Grotzinger

Mansoor-Saleh

Mansoor Saleh, MD, PhD,
Georgia Cancer Specialists, Atlanta, USA


 Zie: Keyslide

Naar boven