preheader NTVH

header

Romiplostim in de routinebehandeling van primaire immuuntrombocytopenie: interimresultaten van een grote observationele studie bij 209 patiënten

Resultaten van een grote, Europese observationele studie die het gebruik van romiplostim bij patiënten met immuuntrombocytopenie (ITP) beschrijft, tonen aan dat patiënten die behandeld worden in de dagelijkse klinische praktijk over het algemeen ouder zijn dan de ITP-patiënten in klinische studies en bovendien intensiever behandeld worden. Verder blijkt uit de studie dat een behandeling met romiplostim bij ITP-patiënten met en zonder splenectomie resulteert in een aanhoudende stijging van het aantal bloedplaatjes tot een aanvaardbaar niveau (tussen 50-150x109/L).

Romiplostim is een trombopoiëtine-receptor agonist die toegepast wordt in de tweedelijnsbehandeling van volwassenen met ITP. Het doel van deze behandeling is het bereiken van een consistente stijging van het aantal bloedplaatjes tot een aanvaardbaar niveau. In de gerapporteerde observationele studie (die nog steeds loopt) worden ITP patiënten van 18 jaar of ouder opgenomen die worden behandeld met romiplostim in de dagelijkse klinische praktijk. Tijdens het 17de European Hematology Association (EHA) Congres werden de resultaten gepresenteerd van een interimanalyse die werd uitgevoerd in september 2011.

Op het moment van de analyse waren er 209 patiënten van de 217 geincludeerde patiënten opgenomen in de volledige dataset (´full analysis set´, FAS) van wie er 178 (85%) nog steeds behandeld worden in de studie. Achttien (9%) patiënten hadden de observatieperiode van 2 jaar volbracht en dertien patiënten (6%) trokken zich terug uit de studie (waarvan 11 gevallen van overlijden). De gemiddelde leeftijd van de patiënten in de studie was 62 jaar (47-74 jaar), het gemiddelde gewicht bedroeg 74 kg (64-85) en het mediane aantal bloedplaatjes bij aanvang van de studie bedroeg 18 (8-33) x109/L. Eénderde (70/209) van de patiënten had een splenectomie ondergaan, 56% (116/209) was vrouw en 76% (158/209) had 3 of meer eerdere ITP behandelingen ondergaan. De gemiddelde behandelperiode met romiplostim bedroeg 48,6 (20,1-74.0) weken – en maximaal 106 weken - met een startdosis romiplostim van 1 en ³ 3 mg/kg/week bij respectievelijk 72% (150/209) en 16% (33/209) van de patiënten. De mediane wekelijkse dosis bij alle patiënten was 2,9 mg/kg romiplostim. Het aantal bloedplaatjes steeg snel gedurende de eerste vier weken van de behandeling en bleef daarna hoger dan 50x109/L (gedurende ongeveer 2 jaar). Zie ook de vier Keyslides behorend bij deze tekst voor de datatabellen. De meest voorkomende neveneffecten waren hoofdpijn, trombocytose, arthralgie, astenie, en myalgie. Zeven ernstige neveneffecten werden gerapporteerd: myelofibrose (2 gevallen waarbij de initiële diagnose inconsistent was met ITP en myelofibrose waarschijnlijk de onderliggende ziekte was), pulmonair embolisme (N=2), ineffectiviteit van het geneesmiddel (N=1), een afname van het aantal bloedplaatjes (N=1, plaatjes <20x109/L) en trombocytose (N=1, plaatjesniveau 477x109).

Op het moment van de analyse waren de met romiplostim behandelde patiënten dus over het algemeen ouder en intensiever behandeld dan patiënten in klinische studies. De gebruikte dosis romiplostim is vergelijkbaar met de dosering die werd gerapporteerd in de studie van Kuter et al. (Lancet, 2008) en er werden geen nieuwe neveneffecten gerapporteerd. Uit deze interimanalyse concluderen de onderzoekers dat romiplostim bij nieuw gediagnosticeerde patiënten en bij patiënten met persisterende ITP met of zonder een splenectomie geassocieerd was met een snelle aanhoudende stijging van het aantal bloedplaatjes en een aanvaardbaar bijwerkingenprofiel.

Referentie

Wadenvik H, et al. Romiplostim for the treatment of adults with primary immune trombocytopenia (ITP) in routine clinical practice – interim results from a large, European, observational study. Presented at EHA 2012, abstract #611.

Spreker Hans Wadenvik

 wadenvik

Hans Wadenvik, MD, PhD,
Sahlgrenska University Hospital, Hematology Section, Gothenburg, Sweden


Zie: Keyslides

Naar boven