preheader NTVH

header website1

Het gebruik van eltrombopag bij volwassen ITP-patiënten in de ‘UK Adult ITP Registry’

Het doel van de studie die tijdens de EHA 2017 werd gepresenteerd door Provan et al. was om meer inzicht te krijgen in de patiëntengroep met immuuntrombocytopenische purpura (ITP) die behandeld wordt met eltrombopag. De analyse is uitgevoerd bij alle patiënten uit de ‘UK Adult ITP Registry’ die behandeld zijn met eltrombopag. Bij deze registratie zijn meer dan 70 samenwerkende centra in het Verenigd Koninkrijk betrokken. The Royal London Hospital coördineert de registratie. Provan et al. hebben in deze patiëntengroep gekeken naar de gemiddelde gebruikte dosering van eltrombopag, het aantal eerdere therapielijnen, de mediane duur van de behandeling met eltrombopag, het mediane aantal bloedplaatjes voor en 6 maanden na de start van de behandeling, en het percentage patiënten bij wie de respons aanhield.

Primaire ITP is een auto-immuunziekte en wordt gekenmerkt door een verlaagd aantal bloedplaatjes. Hoewel veel patiënten vrijwel geen klachten hebben, komen blauwe plekken, slijmvliesontstekingen en een verminderde kwaliteit van leven veel voor. De standaard eerstelijnsbehandeling voor ITP bestaat uit orale corticosteroïden. De tweedelijnsbehandeling was voorheen niet afdoende; de recent goedgekeurde trombopoëtinereceptoragonisten eltrombopag en romiplostim hebben de tweedelijnsbehandeling inmiddels verbeterd.

Het totale aantal patiënten dat werd geëvalueerd in deze studie is 129, waarvan 74 mannen (57,4%) en 55 vrouwen (42,6%). De mediane leeftijd bij diagnose was 49,4 jaar (26,9-66,4). De meeste patiënten zijn eerder behandeld voor ITP; 10 patiënten (7,8%) zijn behandeld met 1 eerdere therapielijn en 99 patiënten (77%) zijn behandeld met 3 of meer eerdere therapielijnen voordat ze werden behandeld met eltrombopag. De verdeling over eerdere therapielijnen is als volgt: corticosteroïden bij 110 patiënten (87%); IVIg bij 91 patiënten (72%); rituximab bij 68 patiënten (54%); romiplostim bij 47 patiënten (37%); en immunosuppressiva bij 71 patiënten (56%). 29 patiënten (22,4%) hebben een splenectomie ondergaan.

Voor de start van de behandeling was het gemiddelde aantal bloedplaatjes 21×109/l, waarvan het merendeel van de patiënten (64,5%) minder dan 30×109/l bloedplaatjes had. Het gemiddelde aantal bloedplaatjes na 6 maanden was 206,2×109/l en na 1 jaar was dit aantal toegenomen tot 288×109/l. De mediane dosis was 50 mg per dag en de mediane behandelduur met eltrombopag was 14,7 weken.

Na de start van de behandeling met eltrombopag, kregen 53% (41%) eltrombopag als monotherapie, terwijl 27 patiënten (21%) gelijktijdig een andere ITP-behandeling kregen. Daarnaast werd bij 49 patiënten (38%) de behandeling aangepast naar prednisolon (47%), IVIg (33%), mycofenolaat (18%), of rituximab (14%). 10% van deze patiënten ondergingen een splenectomie. Bij 106 patiënten was de follow-up lang genoeg en waren bloedplaatjesaantallen beschikbaar om de respons op eltrombopag te evalueren. Eenentachtig patiënten (76%) hadden een respons; bij 54 patiënten (51%) was het bloedplaatjesaantal hoger dan 100×109/l en 27 patiënten (25%) hadden een partiële respons (gedefinieerd als een bloedplaatjesaantal tussen 30-100×109/l). Bij 15 patiënten (14%) verdween de respons na verloop van tijd, bij 2 patiënten (2%) was dit al na een korte responsduur. Kortom, 64 patiënten (60%) hebben een blijvende respons op de behandeling met eltrombopag (waaronder patiënten die onder behandeling bleven of de behandeling gestaakt hadden).

Samenvattend, slechts 10 patiënten (7,8%) zijn behandeld met eltrombopag als tweedelijnstherapie, terwijl meer dan 75% van de patiënten reeds behandeld was met 3 of meer eerdere therapielijnen voordat de behandeling met eltrombopag gestart werd. Deze data laten verder zien dat meer dan de helft van de patiënten (60%) die behandeld werden met eltrombopag een blijvende respons hebben. Provan et al. concludeerden dan ook dat het waarschijnlijk is dat meer patiënten behandeld zullen worden met eltrombopag in de tweede lijn wanneer artsen meer ervaren zijn met het gebruik.

Referentie

Provan D, Doobaree U, Newland A, et al. Primary ITP in adults treated with eltrombopag: a retrospective study using data from the United Kingdom adult immune thrombocytopenia registry. EHA2017, poster presentation, E1453.

Deze bijdrage werd mede mogelijk gemaakt door Novartis

 

Spreker Drew Provan

 Provan

Drew Provan, MD, Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Londen, Verenigd Koninkrijk


Zie: Keyslides

Naar boven