preheader NTVH

Banner-website

Romiplostim is effectief en heeft gunstig bijwerkingenprofiel in de behandeling van patiënten met immunothrombocytopenie

Resultaten van een interim-analyse van een lopende fase II-studie die het gebruik van romiplostim evalueert bij patiënten met immunothrombocytopenie (ITP) tonen aan dat romiplostim geassocieerd is met een hoog responspercentage en bovendien goed verdragen wordt. Zo bleek dat meer dan 90% van de patiënten die korter dan 6 maanden geleden gediagnosticeerd waren met ITP, een respons vertoonden. De bloedplaatjesrespons trad snel op (binnen 2 weken) en hield lang aan (tot 9 maanden). Op het moment van de presentatie tijdens ASH 2013 was 29% van de evalueerbare patiënten in remissie.

In de gepresenteerde studie werden 71 ITP-patiënten bij wie de diagnose korter dan 6 maanden geleden gesteld was, behandeld met romiplostim gedurende maximaal 12 maanden. Het primaire eindpunt van de de studie betrof de bloedplaatjesrespons gedurende de 12 maanden behandeling, terwijl de secundaire eindpunten ondermeer de incidentie van ITP- remissie en noodzaak tot splenectomie omvatten. De romiplostim dosering werd om de 4 weken verhoogd met 1μg/kg van 1μg/kg tot maximaal 10μg/kg tot er een plaatjesaantal van ≥50x109/L werd vastgesteld. Bij patiënten met een stabiel bloedplaatjesniveau van ≥50x109/L werd de dosis om de twee weken verlaagd met 1 μg/kg zolang het aantal bloedplaatjes boven de 50x109/L bleef (zie Figuur). Op het einde van de afbouwperiode van de romiplostim- dosering werden patiënten opgevolgd om na te gaan of ze in ITP-remissie waren (gedefinieerd als 24 weken met een bloedplaatjesaantal ≥50x109/L zonder enige ITP-therapie). Op het einde van de 12-maandse behandelperiode werd aan patiënten met een bloedplaatjesaantal van ≤20x109/L gedurende ˂ 4 opeenvolgende weken, patiënten met een plaatjesaantal van 20-50x109/L, en/of patiënten die nog een andere ITP-behandeling kregen naast romiplostim, voorgesteld om in te stappen in een stabilisatieperiode (≤8 weken, zie Figuur) tijdens welke de onderzoekers op zoek gingen naar een geschikte post-studie behandeling. Patiënten met een bloedplaatjesaantal van ≤20x109/L gedurende ≥4 opeenvolgende weken op de hoogste dosering romiplostim, werden uit de studie gehaald en aangeduid als ‘non-responders’.

Patiënten in de studie werden gemiddeld gedurende 51 weken behandeld met een mediane vierwekelijkse dosis van 2,1 μg/kg. Bij 66 (93%) patiënten werd een piek in het aantal bloedplaatjes van 50x109/L of meer vastgesteld. De mediane duur van een plaatjesrespons bedroeg 9 maanden en de mediane duur tot het optreden van de respons was 2,1 weken. Bij 11 van de 38 evalueerbare patiënten (29%) kon men een ITP-remissie vaststellen. Slechts 1 patiënte moest een splenectomie ondergaan en bij 6 faalde de behandeling (gedefinieerd als een plaatjesaantal ≤20x109/L gedurende 4 opeenvolgende weken bij een dosering van 10 μg/kg, bij de noodzaak voor het inzetten van een alternatieve therapie of bij overlijden).

Van de 71 patiënten in de studie hadden 9 patiënten ernstige neveneffecten van wie er 2 gevallen aangeduid werden als behandelingsgerelateerd (1 geval van gastritis en 1 geval van verhoogde transaminasen). Daarnaast moest de behandeling in drie gevallen onderbroken worden tengevolge van neveneffecten (1 geval van non-Hodgkin's lymfoom, 1 geval van leukocytose en het hiervoor aangehaalde geval van verhoogde transaminasen). De meest voorkomende neveneffecten in de studie waren hoofdpijn (17%), arthralgie (13%) en nasofaryngitis (10%).

Samengevat blijkt uit deze interim-analyse dat romiplostim een gunstig bijwerkingenprofiel heeft en zeer effectief is als behandeling van ITP met responspercentages van boven 90%.

tabel

Referentie

R. Stasi, A. Newland, B. Godeau et al. An Interim Analysis Of a Phase 2, Single-Arm Study Of Platelet Responses and Remission Rates In Patients With Immune Thrombocytopenia (ITP) Receiving Romiplostim. Presented at ASH 2013; Abstract 1074.

Spreker Roberto Stasi

Stasi

Roberto Stasi, MD, PhD,
Dept. of Haematology, St. George's Hospital, London,
United Kingdom


Zie:
Keyslides

Naar boven